“NOR-UDCA”: un possibile nuovo farmaco per la colangite sclerosante primitiva (CSP)

Vi è estrema necessità di trovare una terapia medica efficace per la colangite sclerosante primitiva (CSP). Uno studio multicentrico di fase II, pubblicato nel 2017 su Journal of Hepatology, una delle massime riviste epatologiche mondiali, ha rilevato che una nuova molecola “parente” del più famoso acido ursodesossicolico (UDCA), chiamata acido norursodesossicolico (norUDCA) riduce significativamente i livelli di fosfatasi alcalina (ALP) nell’arco di 12 settimane di terapia.

Il profilo di sicurezza si è dimostrato eccellente, simile al gruppo trattato con placebo.

Alla luce di questi dati promettenti sarà a breve avviato un trial multicentrico internazionale di fase III per la valutazione dell’efficacia su un ampio campione di pazienti.

L’Italia sarà coinvolta tramite i centri di riferimento per le malattie autoimmuni del fegato di Ancona (Prof. Marzioni), Milano (Prof. Lampertico), Monza (Prof. Invernizzi) e Padova (Prof.ssa Floreani).

Novità per i pazienti con colangite biliare primitiva (CBP), uno studio clinico randomizzato controllato su un’altra molecola: il Bezafibrato

I pazienti con colangite biliare primitiva (CBP) che hanno una risposta inadeguata a acido ursodesossicolico (UDCA) sono a rischio di progressione di malattia. Recentemente è stato approvato un nuovo farmaco, acido obeticolico (OCA), che ha dimostrato efficacia nei pazienti con CBP e risposta parziale a OCA.

Alcune settimane fa è stato pubblicato su una delle più prestigiose riviste mediche mondiali, il The New England Journal of Medicine (NEJM), uno studio clinico randomizzato controllato su un’altra molecola: il Bezafibrato. I fibrati sono agonisti del recettore PPAR, e bezafibrato agisce su PPAR-a. In precedenti studi era stata dimostrata una efficacia di questi farmaci nei pazienti con CBP, soprattutto in pazienti giapponesi, dove l’uso del farmaco era maggiormente diffuso.

Nello studio di fase III pubblicato su NEJM 100 pazienti arruolati in tutta la Francia sono stati trattati con placebo o bezafibrato per 24 mesi. Lo studio è stato eseguito in doppio cieco con randomizzazione. I pazienti arruolati erano tutti in UDCA a dosaggio massimo e avevano risposta non completa secondo dei criteri specifici (Paris 2, che prevedono un livello di fosfatasi alcalina o di AST sopra 1,5 I limiti di norma o una bilirubina totale fuori range dopo 6 mesi di UDCA).

Il principale outcome dello studio era vedere quanti pazienti riuscivano a raggiungere una normalizzazione completa di tutti i parametri di laboratorio (bilirubina totale, fosfatasi alcalina, AST, albumina, PT) dopo 2 anni di terapia.

I ricercatori francesi hanno dimostrato che il 31% dei pazienti trattati con bezafibrato hanno raggiunto l’obiettivo, a differenza di quelli trattati con placebo, dove nessuno ha raggiunto l’obiettivo. Bezafibrato ha mostrato miglioramenti anche su indicatori associati a prurito, fatigue (astenia), misurazioni non-invasive di fibrosi (ELF, fibroscan).

Il principale effetto collaterale riscontrato è stato un aumento dei livelli di creatinina, effetto collaterale noto dei fibrati. Cautela quindi sarà necessaria nei pazienti con ipertensione, diabete o affezioni renali, in particolare anziani.

 

https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1714519

Colangite sclerosante primitiva, statine associate a riduzione di morbilità e mortalità

Il trattamento con statine è associato a una riduzione notevole del rischio di mortalità legata a qualsiasi causa, trapianto di fegato, cancro al fegato e sanguinamento da varici nei pazienti affetti da colangite sclerosante primitiva. A suggerirlo è un ampio studio basato su un registro e condotto in Svezia, appena presentato al The International Liver Congress 2018, il convegno annuale della European Association for the Study of Liver EASL , a Parigi.

Source: Colangite sclerosante primitiva, statine associate a riduzione di morbilit e mortalit

Centri prescrittori Ocaliva®

Lo scorso 23 agosto l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), con la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale della Determina n. 1392/2017, ha ammesso alla rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale Ocaliva® (acido obeticolico) per il trattamento della Colangite Biliare Primitiva in combinazione con acido ursodesossicolico (UDCA) negli adulti con risposta inadeguata all’UDCA o come monoterapia negli adulti che non tollerano l’UDCA.
Di seguito riportiamo l’elenco dei centri prescrittori regione per regione:

Abruzzo
Basilicata
Calabria
Campania
Emilia-Romagna
Molise
Piemonte
Sardegna
Sicilia
Umbria
Valle D'Aosta

Nanoparticelle che serviranno a curare le malattie autoimmuni del fegato

Il centro MAF di Monza sta contribuendo a sviluppare un nuovo approccio terapeutico che utilizza nanoparticelle per portare farmaci direttamente al fegato (ANANAS-LIVER), e come primo obbiettivo vogliamo portare il cortisone al fegato in pazienti con EPATITE AUTOIMMUNE (minore dosaggio perché si porta direttamente al fegato con più efficacia e senza effetti collaterali). Il progetto si inserisce in una collaborazione pluriennale tra Margherita Morpurgo (chimico-farmaceutica esperta di drug delivery dell’Università di Padova), Pietro Invernizzi (direttore dell’Unità operativa complessa di gastroenterologia della ASST di Monza, esperto internazionale di patologie autoimmuni del fegato dell’Università Milano-Bicocca) e il team del Mario Negri di Milano coordinato dal nanobiologo Paolo Bigini.

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  •  UNIVERSITÀ MILANO BICOCCA

http://www.medicina.unimib.it/video-intervista-pietro-invernizzi-la-startup-ananas-liver-vince-premio-zambon-100mila-euro/ 

  • OPEN ACCELLERATOR

http://www.openaccelerator.it/

  • MONZA TODAY

http://www.monzatoday.it/cronaca/nanoparticelle-premio-san-gerardo.html

  • LIBERO

http://247.libero.it/focus/43164852/15/sanit-premio-a-nanoparticelle-ananas-liver-per-malattie-fegato/

  • LA SICILIA

http://www.lasicilia.it/news/salute/126970/premiati-i-vincitori-della-seconda-edizione-di-open-accelerator.html

  • ADNKRONOS

http://www.adnkronos.com/salute/medicina/2017/12/13/premiati-vincitori-della-seconda-edizione-open-accelerator_8lSUoa8BxHVfv46spHGDjP.html

http://www.adnkronos.com/salute/sanita/2017/12/13/zambon-open-accelerator-palestra-per-giovani-ricercatori_0TvgZSnwDp0SVxfPjzFxNP.html

http://www.adnkronos.com/salute/2017/12/13/open-accelerator-trasforma-ricercatori-imprenditori_bUgECg6ZVK9DLk0KxqLFhN.html

  • NOTIZIE TISCALI

http://notizie.tiscali.it/economia/articoli/8b0c175d-e020-11e7-bad2-005056a86fbe/

Richiesta Revisione Malattie Rare

AMEA (Associazione Malattie Epatiche Autoimmuni) e AMAF (Associazione Malattie Autoimmuni del Fegato) in qualità di associazioni di pazienti, portando avanti una collaborazione proficua,  si propongono uno sforzo unitario volto ad incoraggiare politiche mirate, interventi di assistenza sanitaria e ricerche nel ambito delle malattie epatiche autoimmuni.

Il 10 aprile 2017 unitamente a  SIGE (Società Italiana di Gastroenterologia) e ad AISF (Associazione Italiana per lo Studio del Fegato) abbiamo inoltrato alla Commissione Nazionale  LEA e alla Direzione Generale della Programmazione Sanitaria, Ex Ufficio II Malattie Rare una formale richiesta di revisione delle malattie del fegato inserite nella lista malattie rare.

Infatti l’attuale lista malattie rare esclude alcune malattie del fegato molto complesse come la Colangite Biliare Primitiva e l’Epatite Autoimmune, penalizzando tanto i pazienti quanto gli operatori del settore.

Scarica la richiesta 

 

Milano 18-03-2017 presentazione AMAF

 

Milano, 18 Marzo 2017. Si sono conclusi a Milano, presso la sede dell’Università Bicocca, i lavori per la presentazione della nuova associazione AMAF Monza Onlus. L’associazione, che si occuperà di assistere e tutelare i pazienti affetti da patologie autoimmuni del fegato, nonchè di sostenere la ricerca correlata a queste malattie rare, è stata accolta da un consenso di pubblico davvero importante riunendo 120 pazienti provenienti da tutta Italia. Durante tutta la giornata si sono susseguiti una serie di ospiti che, con i loro interessantissimi interventi, hanno affiancato e supportato la nascita di AMAF riconoscendola come una importante e necessaria realtà a tutela dei pazienti delle patologie autoimmuni del fegato che per la rarità delle loro malattie spesso non trovano strutture, informazioni e assistenza adeguate. Proprio in virtù del fatto che l’attenzione dell’associazione ricade su un gruppo di patologie rare, AMAF nasce a Monza, dove si trova uno dei più prestigiosi centri di ricerca italiani, guidato dal Prof. Invernizzi e dal suo staff che durante la presentazione ha voluto suggellare con la sua presenza e il suo graditissimo intervento, la collaborazione indiscussa che ci sarà tra AMAF e il centro MAF dell’Ospedale San Gerardo di Monza, presso il quale opera l’equipe del Prof.Pietro Invernzzi.

Sono intervenuti :

La Sig.ra Stefania Cappanera dell’Associazione Aircs (associazione italiana ricerca colangite sclerosante primitiva)

La Sig.ra Cosetta Quatela vice presidente dell’associazione ANMIC Milano (associazione mutilati e invalidi civili)

La Sig.ra Paola Kruger di EUPATI ( european patient accademy on therapeutic innovation)

Il Prof. Pietro Invernizzi, la Dottoressa Federica Malinverno , Il Dott. Marco Carbone