Novità per i pazienti con colangite biliare primitiva (CBP), uno studio clinico randomizzato controllato su un’altra molecola: il Bezafibrato

I pazienti con colangite biliare primitiva (CBP) che hanno una risposta inadeguata a acido ursodesossicolico (UDCA) sono a rischio di progressione di malattia. Recentemente è stato approvato un nuovo farmaco, acido obeticolico (OCA), che ha dimostrato efficacia nei pazienti con CBP e risposta parziale a OCA.

Alcune settimane fa è stato pubblicato su una delle più prestigiose riviste mediche mondiali, il The New England Journal of Medicine (NEJM), uno studio clinico randomizzato controllato su un’altra molecola: il Bezafibrato. I fibrati sono agonisti del recettore PPAR, e bezafibrato agisce su PPAR-a. In precedenti studi era stata dimostrata una efficacia di questi farmaci nei pazienti con CBP, soprattutto in pazienti giapponesi, dove l’uso del farmaco era maggiormente diffuso.

Nello studio di fase III pubblicato su NEJM 100 pazienti arruolati in tutta la Francia sono stati trattati con placebo o bezafibrato per 24 mesi. Lo studio è stato eseguito in doppio cieco con randomizzazione. I pazienti arruolati erano tutti in UDCA a dosaggio massimo e avevano risposta non completa secondo dei criteri specifici (Paris 2, che prevedono un livello di fosfatasi alcalina o di AST sopra 1,5 I limiti di norma o una bilirubina totale fuori range dopo 6 mesi di UDCA).

Il principale outcome dello studio era vedere quanti pazienti riuscivano a raggiungere una normalizzazione completa di tutti i parametri di laboratorio (bilirubina totale, fosfatasi alcalina, AST, albumina, PT) dopo 2 anni di terapia.

I ricercatori francesi hanno dimostrato che il 31% dei pazienti trattati con bezafibrato hanno raggiunto l’obiettivo, a differenza di quelli trattati con placebo, dove nessuno ha raggiunto l’obiettivo. Bezafibrato ha mostrato miglioramenti anche su indicatori associati a prurito, fatigue (astenia), misurazioni non-invasive di fibrosi (ELF, fibroscan).

Il principale effetto collaterale riscontrato è stato un aumento dei livelli di creatinina, effetto collaterale noto dei fibrati. Cautela quindi sarà necessaria nei pazienti con ipertensione, diabete o affezioni renali, in particolare anziani.

 

https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1714519

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *

* Checkbox GDPR is required

*

I agree